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庞贝氏症模型AAVcc47GAA处理组小鼠脑组织中GAA酶表达量更高,酶活性达到野生型WT小鼠的67%,而AAV9组仅为16%心脏和胫骨前肌中,仅AAVcc47组酶活性显著增加杜氏肌营养不良模型AAVcc47CRISPR处理组mdx小鼠心脏中抗肌肉萎缩蛋白表达高6倍,胫骨前肌恢复率高2倍基因组编辑使心脏。
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